Lajme

Terapitë gjenetike mund t’i kurojnë sëmundjet, por a janë të përballueshme?


Rob Schroeder-it, për pjesën më të madhe të jetës, iu desh të injektonte rregullisht faktorin e koagulimit të gjakut për të ndaluar gjakderdhjen e pakontrolluar të shkaktuar nga çrregullimi gjenetik i hemofilisë B.

Katër vjet më parë jeta e tij u transformua.

Ai doli vullnetar për t’u bërë një nga pacientët e parë që provoi një terapi gjenetike eksperimentale të quajtur Hemgenix.

“Nuk kam pasur gjakderdhje që nga trajtimi. Arrita në mënyrë efektive qëllimet e mia të ëndrrave më të egra me këtë terapi”, ka treguar  Schroeder, një përfaqësues farmaceutik nga Monclova, Ohio.

Muajin e kaluar, Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave miratoi Hemgenix, i cili u zhvillua nga CSL Behring dhe UniQure dhe shpërndahet përmes një doze të vetme përmes infuzionit intravenoz.

Ajo është terapia e pestë gjenetike që synon sëmundjet e rralla që merr dritën jeshile nga rregullatorët amerikanë që nga viti 2017.

Çka ka theksuar potencialin e kësaj klase të re ilaçesh për të trajtuar dhe kuruar sëmundje të rralla.

Terapitë gjenetike, të cilat funksionojnë duke shtuar një gjen të ri ose duke riparuar një gjen të mutuar brenda trupit, mund të përmirësojnë në mënyrë dramatike çrregullimet shëndetësore.

Por ato janë ilaçe komplekse që mund të kenë efekte anësore të rrezikshme dhe shiten me çmime jashtëzakonisht të larta.

Hemgenix i CSL kushton 3.5 milionë dollarë për dozë, gjë që e bën atë ilaçin më të shtrenjtë në botë.

Skysona dhe Zynteglo, të cilat janë terapi gjenetike që synojnë një sëmundje të rrallë të trurit, të zhvilluara Bluebird Bio, janë barnat e tjera më të shtrenjtë në treg.

Kanë një çmim përkatësisht tre milionë dollarë dhe 2.8 milionë dollarë për dozë.

Sakaq, ekspertët paralajmërojnë se kostot e terapive gjenetike mund të kufizojnë gatishmërinë e siguruesve publikë dhe privatë për t’i mbuluar ato, duke i bërë të paarritshme për shumë pacientë.

Me më shumë se një mijë terapi gjenesh dhe qelizash në prova klinike, ka shqetësime se sistemet shëndetësore mund të shtrëngohen nën tendosjen e kostove afatshkurtra të plotësimit të kërkesës për trajtime.

Miguel Forte, president i Shoqatës Ndërkombëtare të Terapisë Qelizore dhe Gjenetike, ka theksuar se këto terapi ofrojnë përfitime të mëdha për pacientët dhe sistemet shëndetësore.

Sipas tij, ato përmirësojnë cilësinë e jetës së të sëmurëve nga sëmundje të rralla dhe ata mund të kursejnë para për një afat të gjatë duke reduktuar ose eliminuar nevojën për trajtim mjekësor.

Nga ana tjetër, industria e biofarmave ka thënë se çmimet e larta janë të nevojshme për të mbuluar kostot e zhvillimit të terapive gjenetike.

Gjithashtu tregjet për këto barna janë zakonisht të vogla dhe proceset komplekse të prodhimit dhe rregullimit çojnë në kohë të gjata përpara se trajtimet të bëhen të disponueshme.

Tani për tani, shitjet e terapive të gjeneve dhe qelizave janë relativisht modeste, por ato parashikohen të rriten në 45 miliardë dollarë deri në vitin 2026, pasi dhjetëra terapi të tjera janë miratuar.

Por arritja e kësaj rritje të shitjeve varet nga gatishmëria e qeverive, siguruesve dhe paguesve të tjerë të kujdesit shëndetësor në vendet e pasura për të mbuluar koston e trajtimeve.

Marrë nga “Financial Times”, përshtatur për “Albanian Post”.

Shkarkimi dhe publikimi i teksteve nga Albanian Post nuk lejohet pa përmendur burimin. Faleminderit për respektimin e etikës së profesionit të gazetarit.

/Albanianpost.com


Lajmet kryesore